В США впервые в мире пациенту пересадили сердце свиньи. Это изменит жизнь всего человечества.
Новые революционные технологии – генная терапия, РНК — и клеточная терапия в течение нескольких десятилетий радикально изменят современные методы медицины, уверена Анна Ельская, академик Национальной академии наук, выдающийся ученый в области молекулярной биологии, одна из наиболее цитируемых за рубежом украинских ученых. С 2003 по 2019 год Анна Ельская возглавляла Институт молекулярной биологии и генетики, который на сегодня является центром развития биотехнологий в Украине.
С Анной Валентиновной «Главком» говорит о том, какие наследственные болезни будут поддаваться лечению благодаря «генетическим ножницам» и о побочных угрозах, которые кроются в новейших генных технологиях. Академик Ельская также оценивает потенциал отечественных ученых, комментирует финансирование науки на уровне «чтобы не умерла», и вспоминает о разработках ученых, которые государство не захотело использовать.
Говорим и о гендерном направлении, ведь 11 февраля – Всемирный день женщин в науке.
7 января в США впервые в мире пациенту пересадили сердце свиньи с геномом. Вы можете спрогнозировать, насколько далеко пойдет генная инженерия в обозримом будущем, как быстро благодаря технологии редактирования генов можно будет лечить страшные болезни?
Генная инженерия блестяще использована в этом случае – исключены три гена свиньи, которые вызывают атаки иммунной системы человека, и добавлены шесть человеческих генов, которые помогают организму принять орган. Если пересаженное сердце приживется на годы, это станет большим достижением, что изменит жизнь всего человечества, ведь будет решен вопрос нехватки донорских органов.
Посмотрите, даже в такой развитой стране как США, каждый день в ожидании трансплантации умирают 17 человек. Ежедневно! Не встречала такую статистику по Украине, но известно, что у нас в прошлом году осуществили лишь 20 операций по трансплантации сердца, тогда как должны проводить от 200 до полтысячи пересадок. Не хватает донорских органов.
Вообще современная медицина стоит на пороге кардинальных перемен. Такие новые технологии, как генная терапия, РНК — и клеточная терапия, в корне меняют подходы к пониманию болезней и их лечению.
Вы спрашиваете, как далеко пойдет генная инженерия в обозримом будущем. Думаю, очень далеко. И, прежде всего благодаря появлению технологии редактирования генома CRISPR-Саѕ9м (ее называют «генетическими ножницами»). Эта система способная вырезать, корректировать, перемещать и устанавливать гены или их части в определенных местах генома.
Если речь идет о моногенных наследственных заболеваниях, таких как гемофилия, бет-талассемия, серповидно-клеточная анемия, то внедрение «генетических ножниц» в качестве способа терапии может быть реализовано в течение пяти последующих лет. Такие технологии являются многообещающими и на пути к ликвидации ВИЧ в клетках человека. Сейчас изучаются возможности внедрения редактирования генома при различных онкологических заболеваниях.
Даже наследственные генетические заболевания можно будет предотвращать благодаря «генетическим ножницам»?
Что касается полигенных наследственных патологий, пока рано говорить о близком использовании такой терапии. Она будет разработана, предполагаю, лет через 10. Механизмы этих патологий значительно сложнее.
Возможно, отдельные наследственные болезни – «ошибки природы» удастся ликвидировать еще на уровне эмбриона?
Есть четкая позиция лидеров научной мысли, представителей государственных регуляторов и общественности – редактирование ДНК эмбрионов пока неуместно.
«Генетические ножницы» могут быть опасным инструментом в руках преступников
CRISPR-технологии нуждаются в ограничениях, нормировании их применения? Не случится ли так, что некий зловещий Франкенштейн будет использовать «генетические ножницы» как инструмент вмешательства в природу, прежде всего для «моделирования» людей или групп людей под чью-то конкретную задачу?
Вы правы, создание такого мощного инструмента поднимает серьезные этические вопросы, особенно относительно возможности его использования для модификации человека. Можно ли создать «сверхчеловека» — умного, красивого, сильного? Или человека с определенным назначением, например, идеального воина без ощущения боли, страха, моральных обязательств? К счастью, пока человечество не имеет достаточно знаний относительно генетики формирования целостной человеческой личности.
А может, решающим фактором является не генетика, а жизненные обстоятельства ее формирования? Но гипотетическое появление «зловещего Франкенштейна» опасно не только как возможность преступного вмешательства в природу человека, но и как способ создания биологического оружия, как угроза биологического терроризма. Поэтому надо ввести строгий международный контроль, хотя это и сложно сделать.
Отмечу, что сейчас CRISPR-система не является совершенной, она может вносить ложные разрезы ДНК в нежелательных местах, здесь не хватает методологических подходов для того, чтобы досконально выяснить, какие еще побочные, негативные последствия могут возникнуть после применения. «Генетические ножницы» могут быть опасным инструментом в руках, как преступников, так и недостаточно профессиональных ученых.
Сегодня в мире существуют ли ограничения на использование CRISPR?
Да. Более 40 стран приняли законодательство, запрещающее репродуктивное использование генетических модификаций на уровне эмбриона или зародышевой линии.
Приведу печальный пример «подпольного» использования CRISPR-Cas9. В 2018 году китайский ученый Хэ Цзянькуй заявил, что создал первых в мире генетически модифицированных девочек-близнецов, неуязвимых к ВИЧ. В следующем году в рамках этого проекта родился еще один ребенок. Это спровоцировало скандал, мировое научное сообщество было возмущено. В Китае ученого посадили на три года и наложили крупный штраф за производство незаконной медицинской практики, подделку документов и нарушение ряда законов.
«Деньги, которые выделяет правительство, просто оскорбительны»
Какое место украинских ученых в мировом мейнстриме генной инженерии и генной терапии?
Пожалуй, стоит немного растолковать, что включает в себя генная инженерия. Речь идет о выделении генов из организма (из клеток), осуществлении манипуляций с генами и введении их, как правило, в другие организмы. Есть несколько направлений использования генной инженерии, чаще всего это биотехнологии микроорганизмов, сельское хозяйство и медицина, а именно генная терапия.
Видите ли, особенность развития медико-биологических наук в нашей стране, в том числе генной инженерии и генной терапии, заключается в том, что, с одной стороны, мы имеем высокий научный потенциал, высокопрофессиональных специалистов, экспериментальные разработки и достижения их соизмеримы с европейскими. А с другой стороны – очень ограниченное количество внедрений этих разработок в практику.
Почему так?
Как на мой взгляд, причин две. Первая — средства. Имею в виду отсутствие минимально необходимого финансирования со стороны государства и отсутствие развитых фармакологических и биотехнологических компаний, способных финансировать новые разработки.
Вторая причина – у нас нет соответствующей инфраструктуры для связи науки с практикой, научные институты и клиники работают разрозненно. А вот, например, в США медицинские центры и клиники «прописаны» при университетах, в Германии в такие конгломераты входят также биотехнологические центры и фирмы.
Деньги, которые выделяет правительство Украины на государственные заказы со всех научно-технических направлений, просто оскорбительны! Я это знаю, потому что являюсь членом Научно-технического совета Министерства образования и науки по вопросам госзаказа на научно-техническую продукцию и участвую в экспертной оценке заявок.
На 30-50 проектов государство выделяет 40 млн. грн. На Западе для получения одного лекарственного препарата тратят миллиард долларов… В последние два года ситуацию пытаются хоть немного улучшить, финансируя перспективные научные проекты через конкурсы Национального фонда исследований Украины. Да, это «глоток свежего воздуха», но небольшой.
«Первый больной коронавирусом в Украине был обнаружен благодаря именно нашим тестам»
Печальная картина. Но ведь все-таки есть разработки украинских ученых, которые внедрены здесь, в Украине.
Конечно, нам есть что показать. Скажем, ученые Института биологии клетки НАНУ, что во Львове, с помощью методов генетической инженерии получили ряд эффективных продуцентов важных веществ, в частности, проинсулин и витамин B2. Знаю, что на определенных штаммах дрожжей они получили продуценты различных фрагментов белка S, шипа коронавируса – собственно, приблизились к изобретению вакцины против ковида.
Могу часами рассказывать об успехах моего Института молекулярной биологии и генетики. Говорю «моего», ведь я проработала в этом институте почти 50 лет.
Институт известен разработками в области генной и клеточной терапии, в области создания оригинальных препаратов против туберкулеза, в разработке систем целенаправленной доставки лекарств в организм, в получении специфических моноклональных антител для терапии и диагностики и тому подобное. В разработке биологических сенсоров, новых миниатюрных аналитических приборов, институт занимает ведущие позиции в Европе. Часть этих изобретений внедрены в практику.
Наши ученые разработали различные ДНК-тест-системы, которые позволяют установить дифференциальный диагноз и прогнозировать течение заболевания. Эти изобретения приближают нас к персонифицированной медицине. Например, получены важные результаты для генной диагностики — более двух десятков тяжелых наследственных заболеваний и созданы тест-системы, которые позволяют выявить носителя патогенных мутаций у супругов, планирующих рожать детей.
Хочу упомянуть разработку наборов биологических маркеров для диагностики рака предстательной железы и мочевого пузыря. А молекулярные маркеры, позволяющие выявить злокачественные новообразования почек на ранних стадиях, уже внедрены в клиническую практику Института урологии НАМН Украины.
Очень обидно, что незаурядные научные мощи института (да и не только этого!) государство не использует.
Поразительный пример. В январе 2020 года специалисты Института молекулярной биологии и генетики разработали ПЦР-тест для диагностики коронавируса. Первого больного в Украине, кстати, обнаружили благодаря именно этим тестам. Замечу, что ПЦР-тест наши ученые разработали по заказу СНБО. Президент объявил о планируемом финансировании на выпуск 200 тыс. тест-систем. К сожалению, институт не получил этого заказа, в то же время Украина огромные средства вложила в закупку зарубежных тестов.
Проблема «утечки мозгов» еще больше обострилась за последние годы. Уезжают молодые способные ученые. Можно ли остановить это катастрофическое для будущего страны явление повышением финансирования науки?
Отчасти да. Но проблема комплексная. Низкий уровень жизни, отсутствие доступного жилья, нестабильность подталкивают молодежь уехать из страны. И немало весят и пренебрежительное отношение к науке, непонимание ее решающей роли теми людьми, которые у власти. Амбициозная молодежь боится остаться на обочине науки, ведь у нас тяжелые условия для реализации себя как ученого высокого качества, а исследования требуют дорогого оборудования и реагентов, что практически остаются невозможными. Какие талантливые мои ученики покинули страну!
«Сегодня в составе НАН 189 членов. Знаете, сколько среди них женщин? Аж 5!»
Судя по тому, что на международном уровне учрежден специальный День женщин в науке, присутствие женщин в этой области является незначительным. Хотя в то же время отдельные направления, например, молекулярная биология и генетика, кажется, наоборот, – «женское царство». Неужели действительно существует гендерное неравенство в науке, или разговоры о нем – дань модной политкорректности?
Безусловно, гендерное неравенство в науке существует. Для его обозначения часто используют образ — «стеклянный потолок». Здесь чем выше научное звание и должность – тем меньше женщин. Молекулярная биология и генетика могут казаться «женским царством», когда речь не идет о профессорах, заведующих отделами и директорах – среди них женщин немного.
Готовясь к нашему разговору, я отыскала несколько красноречивых цифр. По данным UNESCO, среди ученых мира только 33% — женщины. В Украине статистика значительно выше — 46%. Но не забывайте про «стеклянный потолок». Вот вам пример: сегодня в составе Национальной академии наук Украины 189 действительных членов. Знаете, сколько среди них женщин? Аж 5!
Но вам удалось пробить «стеклянный потолок». И совмещать семью и увлечение наукой.
Я бы не смогла быть мамой двоих детей и одновременно успешной в профессии без помощи моего мужа. Он тоже ученый (профессор Сергей Ладохин, специалист по специальной электрометаллургии). Когда дети были малыми, муж тоже очень интенсивно работал в научном институте, однако поровну делил со мной семейное бремя. И спасибо моей мамочке, которая помогала, когда я была в заграничных командировках. Те командировки сыграли важную роль в моей профессиональной жизни.
Автор: Елена Зварич
Источник: Главком
Перевод: BusinessForecast.by
При использовании любых материалов активная индексируемая гиперссылка на сайт BusinessForecast.by обязательна.